孤兒藥有哪些

八成左右的罕見疾病為基因遺傳，即使疾病症狀不是一出生就能觀察到，也會伴隨患者終身。 ... 罕見疾病人數非常少，臨床試驗收案困難，試驗設計的難度也高。

目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認 ... 罕見疾病大多數是基因發生缺陷，導致的先天性疾病，由於病患人數少，且發病早期不容易診斷， ...

「孤兒病」 就是所謂的罕見疾病，指的是那些僅在極少數人身上發現的鮮少病症。在美國，只要病患人數少於二十萬人就可以被認定為孤兒病。而其他國家則有 ...

為能有效落實以「罕見疾病遺傳諮詢、臨床及研究整合服務」為宗旨之目的，罕病中心將 ... 國內外各項罕見疾病病患登錄系統及協助執行罕見疾病新藥臨床試驗，分述如下：.

本辦法所稱臨床試驗(Clinical Trial)係為我國「藥品優良臨床試驗準則」所定義之藥品施用於病人或健康自願者身上，以發現或驗證其療效，認明其不良反應、研究該藥品在人體的 ...