仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准促進臺灣罕病藥物 ...

目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認 ... 罕見疾病大多數是基因發生缺陷，導致的先天性疾病，由於病患人數少，且發病早期不容易診斷， ... 產業情報 生技醫藥 內文 仁新醫藥股份有限公司 【台灣罕見疾病藥品專題—眼科疾病】 仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准促進臺灣罕病藥物發展 撰文記者彭梓涵 日期2021-03-18 仁新醫藥事業開發處黃先龍副處長指出，「開發罕病藥物最大的挑戰，還是病患招募，尤其是招募到適合的病患。

」(圖片/本刊資料庫中心) A- A+ 加入收藏 仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物，以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。

由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。

  目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTNacknowledgment），獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗，預計將於今年啟動斯特格病變臨床3期試驗、2022年啟動乾性黃斑部病變臨床2期。

  罕見疾病大多數是基因發生缺陷，導致的先天性疾病，由於病患人數少，且發病早期不容易診斷，不僅會造成誤診也延長確診時間。

仁新醫藥事業開發處黃先龍副處長認為，「開發罕病藥物最大的挑戰，還是病患招募，尤其是招募到適合的病患。

」   而台灣現在的政策、法規環境與歐美類似，絕多數投入罕病藥物研發的公司，會考量市場規模及藥價，優先在歐美進行臨床試驗跟申請藥物上市。

  即便台灣與歐美類似，黃先龍則期待台灣的政策與法規環境，可以對發展罕病藥物更友善。

例如仿效美國FDA的加速批准(AccelerateApproval)或是有條件批准(ConditionalApproval)。

  讓藥物在確認其安全性及潛在有效性後，在台灣提早上市，除了可以替新藥開發公司帶來一點營收之外，也同時獲取人體試驗數據，進一步驗證其有效性，再於歐美市場申請藥證上市，拓展商機。

  目前LBS-008已累積10年以上嚴謹、高規格的臨床前與臨床數據，也分別取得美國食品暨藥品管理局及歐洲藥物管理局授予治療斯特格病變之孤兒藥認證(ODD)，並又以斯特格病變適應症取得美國食品暨藥品管理局之兒科罕見疾病認證(RPD)。

  想更了解台灣罕見疾病藥物開發趨勢及動態，可進一步報名以下活動： 「生醫產業趨勢暨企業投資說明會」第一場 台灣罕見疾病藥品大未來 活動日期：03月23日(二)14:00-16:40 活動地點：新光站前摩天大樓16樓(臺北市中正區忠孝西路一段66號) 報名連結： http://bit.ly/3uoKcKE     記者彭梓涵 不論人生看起來多麼困難，總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬霍金》。

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