罕見疾病 臨床試驗

申請罕見疾病藥物查驗登記之藥商，應填具申請書，連同審查費及下列文件，送請中央主管機關核辦：. 一、標籤、仿單及證照。 ... 二、安全性試驗報告及臨床試驗報告。

八成左右的罕見疾病為基因遺傳，即使疾病症狀不是一出生就能觀察到，也會伴隨患者終身。 ... 罕見疾病人數非常少，臨床試驗收案困難，試驗設計的難度也高。

目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認 ... 罕見疾病大多數是基因發生缺陷，導致的先天性疾病，由於病患人數少，且發病早期不容易診斷， ...

顧罕見疾病病患，協助病患及時取得有效之治療藥物及維持生命. 所需之特殊營養食品，並針對罕見 ... 有具體成果（如獲得專利或授權）. 者、執行罕見疾病藥物臨床試驗顯 ...

為能有效落實以「罕見疾病遺傳諮詢、臨床及研究整合服務」為宗旨之目的，罕病中心將 ... 國內外各項罕見疾病病患登錄系統及協助執行罕見疾病新藥臨床試驗，分述如下：.