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世界基因治療知名專家龐繼景教授歸國，就職廈門眼科中心

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2017年7月13日，世界基因治療知名專家、中國視網膜疾病基因治療領軍人物、美國佛羅里達大學眼科研究系龐繼景教授歸國就職廈門眼科中心，擔任廈門眼科中心眼科研究所常務副所長。

美國佛羅里達大學是世界著名基因治療研究中心，也是腺相關病毒研究的發源地（腺相關病毒，是目前基因治療中使用最成功的載體）。

在美國佛羅里達大學教學科研時期，龐繼景教授獲得腺相關病毒的發現者之一、世界著名視網膜疾病基因治療專家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持，醉心研究、成績斐然，主持及作為主要人員獲得的項目資助累計達2000多萬美元。

2001年龐繼景教授報導了世界上首例由aTTP基因突變導致的視網膜色素變性的臨床病理改變。

之後，龐教授是包括雷柏氏先天性黑矇(先天性盲, 出生時或出生後視力很快喪失，嬰兒眼睛不能跟光移動且伴有眼球震顫)，視網膜色素變性(慢性進行性視野缺失，從夜盲開始，視力一點點缺失)，全色盲(紅、綠、藍三原色均不能辨認，視力低於0.1，患者尤喜暗、畏光，表現為晝盲)，藍色單色視(無法識別三原色中的紅和綠色，只能辨認藍色，中心視力明顯下降)在內的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員，並且獲得多項世界性突破。

其中，龐教授傾注大量心血的雷柏氏先天性黑矇2型基因治療，有可能成為美國第一個被批准臨床應用的基因治療方法，同時也可能是世界上第一個被批准臨床應用的眼科疾病基因治療方法。

龐教授介紹，「現在眼科學的難題是遺傳性視網膜疾病。

以前，對為什麼造成這些病變並不清楚，所以不能從根源上解決問題。

現在明確了根源就是基因突變。

到2017年，已有700多個導致眼病的突變基因以及近300個導致眼底病的突變基因被發現。

基因治療能糾正/修補遺傳病的基因缺陷，彌補或恢復相應的正常基因，從而達到減輕或治癒疾病的目的。

也就是從疾病的源頭上進行治療。

」

目前在美國已有至少500例眼病患者在視網膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。

隨著研究的進一步深入和病種研究的進一步擴大，難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步！

我國是一個人口大國，眼科遺傳病病人數量較高。

據了解，目前全國具有遺傳性眼病發病風險的機率在4%左右。

在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。

一些患者「出生時或出生不久既有嚴重的視力喪失」、「夜盲或晝盲」等遺傳眼病的典型症狀，卻並沒有意識到遺傳檢測的重要性。

遺傳檢測是發現致病根本原因的重要方法，也是有生育需求的眼科遺傳病患者及有眼科遺傳病家族史成員進行婚前/孕前遺傳諮詢及健康優生指導的基礎；對患者親屬中無臨床症狀表現者，通過基因檢測，可了解其自身致病基因攜帶情況，為優生優育做好準備。

在遺傳診斷基礎上的眼科遺傳諮詢，也就是對患者遺傳臨床狀況的全面評估更是進行相應基因治療的基礎和前提。

為此，龐教授從7月19日起，每周三上午在廈門眼科中心開設眼遺傳病門診，患者需提前預約遺傳檢測；若已經有遺傳及臨床檢測報告的可預約遺傳諮詢，以確定疾病的進展程度，評估將來進行基因治療的可行性及可能的具體治療方法，療效及預後以及必要時的遺傳檢測結果再確認。

因為遺傳諮詢的專業性和複雜性，周三上午僅限號4個，患者需提前預約。

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