世界基因治療知名專家 視網膜疾病基因治療領軍人物 旅美教授龐繼景博士 歸國加盟廈門眼科中心

2017年7月13日，世界基因治療知名專家、中國視網膜疾病基因治療領軍人物、美國佛羅里達大學眼科研究系龐繼景教授歸國就職廈門眼科中心，擔任廈門眼科中心眼科研究所常務副所長。

龐繼景教授正式簽約廈門大學附屬廈門眼科中心

華廈眼科醫院集團學術委員會主席趙堪興教授為龐繼景教授頒發聘書

當日下午，廈門市衛計委副主任王挹青，廈門市衛計委醫政醫管處副處長原曉景，廈門大學醫學院院長劉祖國，國際眼科科學院院士、廈門眼科中心院長黎曉新教授，中國醫師學會眼科分會會長、華廈眼科醫院集團學術委員會主席趙堪興教授，廈門眼科中心業務院長吳國基、華廈眼科醫院集團副院長詹桂林教授，廈門眼科中心副總經理姚鄭玲玲等出席了聘任儀式。

廈門眼科中心院長張廣斌主持聘任儀式。

近二十載，龐教授多項眼遺傳病基因治療研究獲世界性突破

從中國，到日本，到美國（1999年），近20年來龐繼景教授一直走在世界眼科治療頂端技術——基因治療的前沿。

美國佛羅里達大學是世界著名基因治療研究中心，也是腺相關病毒研究的發源地（腺相關病毒，是目前基因治療中使用最成功的載體）。

在美國佛羅里達大學教學科研時期，龐繼景教授獲得腺相關病毒的發現者之一、世界著名視網膜疾病基因治療專家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持，醉心研究、成績斐然，主持及作為主要人員獲得的項目資助累計達2000多萬美元。

2001年龐繼景教授報導了世界上首例由aTTP基因突變導致的視網膜色素變性的臨床病理改變。

之後，龐教授是包括雷柏氏先天性黑矇(先天性盲, 出生時或出生後視力很快喪失，嬰兒眼睛不能跟光移動且伴有眼球震顫)，視網膜色素變性(慢性進行性視野缺失，從夜盲開始，視力一點點缺失)，全色盲(紅、綠、藍三原色均不能辨認，視力低於0.1，患者尤喜暗、畏光，表現為晝盲)，藍色單色視(無法識別三原色中的紅和綠色，只能辨認藍色，中心視力明顯下降)在內的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員，並且獲得多項世界性突破。

其中，龐教授傾注大量心血的雷柏氏先天性黑矇2型基因治療，有可能成為美國第一個被批准臨床應用的基因治療方法，同時也可能是世界上第一個被批准臨床應用的眼科疾病基因治療方法。

由於在基因治療方面的突出貢獻，龐教授榮獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻獎（Emory University, 2003），「2011年海外華人眼科學與視覺科學傑出成就獎」，並在2015年美國眼科及視覺研究大會上獲OCAVER視覺及眼科研究傑出成就獎。

龐教授介紹，「現在眼科學的難題是遺傳性視網膜疾病。

以前，對為什麼造成這些病變並不清楚，所以不能從根源上解決問題。

現在明確了根源就是基因突變。

到2017年，已有700多個導致眼病的突變基因以及近300個導致眼底病的突變基因被發現。

基因治療能糾正/修補遺傳病的基因缺陷，彌補或恢復相應的正常基因，從而達到減輕或治癒疾病的目的。

也就是從疾病的源頭上進行治療。

」

目前在美國已有至少500例眼病患者在視網膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。

隨著研究的進一步深入和病種研究的進一步擴大，難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步！

加盟眼科 打造有國際影響力的眼遺傳病基因治療平台

2004年開始，龐教授就在美國繁忙的工作之餘投入大量的時間和精力從事基因治療在中國的普及和推廣工作。

曾經多次在北京大學眼科中心，北京同仁醫院，北京協和醫院，廣州中山眼科中心，上海復旦大學五官科醫院，中國醫科大學等地進行講學及學術交流活動，並任國內多所大學及眼科中心客座教授或特聘教授。

成為視網膜基因療法技術在中國傳播的主要促進者。

歸國報效是他海外奮力拚搏的最終目標。

今年4月，斥資五千萬、規模超過3000平方米的廈門眼科中心眼科研究所成立之初，廈門眼科中心院長、廈門眼科中心眼科研究所所長黎曉新教授就明確指出研究所的發展方向，「以轉化型醫學為主導、引進國內外著名的眼科、病理、遺傳學專家，創新研究模式，重點關注國內亟須解決的眼科科學研究問題，通過人才培養和科學研究工作的有機結合，創辦有國際影響力的科研平台。

」

研究所的發展理念與龐繼景教授不謀而合，「轉化醫學在基礎研究與臨床應用之間架起橋樑，可以提高醫療診治的總體水平，最終使患者受益，而不是為研究而研究。

這和我基因治療的理念相符合，也是促使我加盟眼科中心的最主要原因。

藉助廈門眼科中心在臨床、科研、防盲、教學方面的強大實力和資金、人才支持，龐繼景教授將以廈門眼科中心眼科研究所為平台和國內外權威機構合作，從收集遺傳診斷明確的病人開始逐步在國內開展視網膜遺傳病的基因治療臨床試驗。

華廈眼科醫院集團董事長蘇慶燦表示，「龐繼景教授是繼國際眼科科學院院士、北京大學人民醫院原副院長、眼底病權威黎曉新教授；國際眼科學科學院院士、中國醫師協會眼科醫師分會會長、斜視與小兒專家趙堪興教授；原中山大學中山眼科中心主任、青光眼泰斗葛堅教授；南方醫科大學及中南大學眼科學博導、白內障專家郭海科教授加盟中心醫療團隊後，眼科中心建設高水平的人才隊伍，創新人才建設機制的又一大舉措。

必將使眼科中心的學科優勢愈加凸顯，科研及診療水平邁上更高的台階。

」

黎曉新教授認為，「龐教授懷著深厚的情誼接受廈門眼科中心的聘請，歸國加盟眼科中心眼科研究所，必將推動眼科研究所的快速發展，形成以轉化型醫學為基礎的視覺科學研究和以疑難眼病為中心的臨床研發基地，推進解決視覺領域重要科學問題，提高診療水平，降低致盲率，最終造福更多疑難眼疾患者。

」

廈門大學醫學院院長劉祖國表示，「龐教授的加入，是眼科界的一大喜事，也是中國眼遺傳病患者的福音。

相信龐教授在眼遺傳病基因治療領域的豐富經驗，將有效的促使廈門眼科中心眼科研究所在基因治療領域的快速發展。

這也為廈大醫學院和廈門眼科中心，在這一領域的合作互動提供更多的可能性。

」

廈門市衛計委副主任王挹青表示，「廈門眼科中心這幾年引進了很多的人才，此次基因治療領域的專家龐教授的加盟，將進一步提升廈門眼科中心的科研水平。

很期待接下來眼科中心在前沿研究領域的發展。

」

每周三開設眼遺傳病門診 限號4個 患者需提前預約

我國是一個人口大國，眼科遺傳病病人數量較高。

據了解，目前全國具有遺傳性眼病發病風險的機率在4%左右。

在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。

一些患者「出生時或出生不久既有嚴重的視力喪失」、「夜盲或晝盲」等遺傳眼病的典型症狀，卻並沒有意識到遺傳檢測的重要性。

遺傳檢測是發現致病根本原因的重要方法，也是有生育需求的眼科遺傳病患者及有眼科遺傳病家族史成員進行婚前/孕前遺傳諮詢及健康優生指導的基礎；對患者親屬中無臨床症狀表現者，通過基因檢測，可了解其自身致病基因攜帶情況，為優生優育做好準備。

在遺傳診斷基礎上的眼科遺傳諮詢，也就是對患者遺傳臨床狀況的全面評估更是進行相應基因治療的基礎和前提。

為此，龐教授從7月19日起，每周三上午在廈門眼科中心開設眼遺傳病門診，患者可撥打預約電話0592-2112111提前預約遺傳檢測；若已經有遺傳及臨床檢測報告的可預約遺傳諮詢，以確定疾病的進展程度，評估將來進行基因治療的可行性及可能的具體治療方法，療效及預後以及必要時的遺傳檢測結果再確認。

因為遺傳諮詢的專業性和複雜性，周三上午僅限號4個，患者需提前預約。

龐教授指出，「基因治療一定要早。

某些視網膜遺傳病如果沒有進行早期治療，可以造成視細胞的死亡，對基因治療的預後產生不良影響。

這也是我一直呼籲進行早期基因診斷和治療的原因。

」

相關連結

龐教授科研成果中創造很多的「首次」

2001年，第一例aTTP基因突變導致視網膜色素變性的臨床病理改變；

2004年通過小鼠的視行為實驗證明基因治療可以恢復RPE65小鼠視力；

2006年證明基因療法能徹底治癒RPE65基因突變引起的眼病（申請中國專利）；

2010年治癒由PDE6b突變造成的視網膜色素變性動物模型（申請中國專利）；2010/2013年治癒全色盲2型小鼠（申請中國專利）；

2015年以玻璃體腔注射的基因替代療法改善全色盲2型動物模型視功能；

2017年成功實現BCM小鼠缺失的紅綠錐細胞的功能再恢復（申請美國專利）。