華廈眼科簽署三方戰略合作協議，發力眼遺傳病基因治療藥物研發

1月4日晚，在華廈眼科醫院集團醫教研戰略發展研討會上，華廈眼科醫院集團與從事精準醫療專業化診斷的廈門艾德生物醫藥科技股份有限公司、從事視網膜疾病基因療法技術開發與引進的廈門繼景生物技術有限責任公司簽署了三方戰略合作協議，三者將強強聯合、深入合作，開展眼遺傳病基因治療藥物的研發。

華廈眼科董事長蘇慶燦（中），艾德生物醫藥董事長鄭立謀（左），繼景生物創始人兼CEO龐繼景（右）簽署協議

在中國眼科界唯一工程院院士謝立信，國際眼科科學院院士、廈門大學附屬廈門眼科中心總院長黎曉新，國際眼科科學院院士、華廈眼科醫院集團專家委員會主席趙堪興，亞洲乾眼協會主席、教育部「長江學者」特聘教授劉祖國，廈門眼科中心及華廈眼科醫院集團的學科帶頭人、高層領導的見證下，華廈眼科醫院集團在轉化醫學、打造視網膜遺傳病基因治療產業鏈方面又邁進了一步。

世界基因治療專家坐鎮眼遺傳病患者重燃希望

遺傳性視網膜疾病是一類臨床上危害最嚴重的遺傳性致盲疾病，主要由基因突變導致。

面對這類眼病，傳統治療方法常常束手無策。

一直以來國際上尚無有效的治療藥物。

國內也缺乏對其了解的專家。

很多患者餘生唯有在慢慢失明和已經失明中度過。

2017年7月廈門大學附屬廈門眼科中心引進世界基因治療知名專家、中國視網膜疾病基因治療領軍人物、美國佛羅里達大學眼科研究系教授龐繼景，擔任轉換醫學研究所常務副所長。

國內終於有世界級的基因專家了，患者反映強烈，半年來，來自全國各地的一千多位眼遺傳病患者聯繫龐教授要做遺傳諮詢，其中200餘位患者目前已經獲得了診斷。

另一大利好消息是，1個月前，美國FDA批准了的第一個真正意義上的基因治療藥物Luxturna，用於治療RPE65基因突變導致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病。

這意味著針對其他突變基因導致的遺傳眼病藥物也將會陸續獲批上市。

龐教授在美國時，是多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員之一，並且獲得多項世界性突破。

他也是目前中國唯一一個全面參與雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）基因治療臨床試驗的專家。

有了基因治療的藥物和專家，使原本無藥可治、無專家可看的遺傳眼病患者在廈門眼科中心看到了治癒的希望。

價格高昂患者「望洋興嘆」華廈眼科將造基因治療產業鏈

1月3日，美國基因治療公司正式公布了LCA2的基因治療藥物Luxturna的價格為85萬美元，約550萬元人民幣！如此高昂的價格，意味著大多數LCA2患者還是無法得到治療。

其實視網膜遺傳病基因治療藥物的生產成本並不是很高。

但因為研發費用高，病人少，所以造成了藥價偏高。

龐繼景教授認為，「如何降低研發費用，開發出讓中國患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務。

」

接下來，華廈眼科醫院集團將以廈門為大本營，依託廈門眼科中心遺傳眼病診療中心收集臨床患者，依託廈門眼科中心轉換醫學研究所做科研開發，依託繼景生物公司做商業平台，藉助艾德生物醫藥（股票代碼：300685）的資金投入和在基因檢測方面的核心競爭力，打造基因治療的產業鏈，使中國患者在國內能用更低的價格獲得治療。

鑒於基因療法價格昂貴，患者的復明需求又特彆強烈，華廈眼科醫院集團特別設立了「福建省華廈光明基金會」，將給予部分貧困患者予一定的補助。

推動轉化醫學發展實現基礎研究臨床化產品化

藉助此次三方合作，將龐教授近20年來的基礎研究轉化為基因治療藥物，是廈門眼科中心轉換醫學研究所創新發展的重要舉措。

蘇慶燦董事長強調，雖然中國的科研人員在國際上發表了不少文章，但是真正實現轉化的很少。

在轉化醫學時代，即使是科研創新、技術創新「敢為天下先」，但如果將研究成果束之高閣，也不能說是完成了創新工作。

未來醫學能否取得突破性進展，有賴於重大科技創新成果迅速轉化為提升人民群眾健康水平的技術與產品。

為推動轉化醫學發展，華廈眼科醫院集團斥巨資將在五緣灣新院區設立廈門眼科中心轉換醫學研究所，規模超過3000平方米，由我國著名的眼底病專家、博士生導師、廈門眼科中心總院長黎曉新教授領銜。

研究所除了引進遺傳病專家龐繼景教授擔任常務副所長，還計劃引進眼科學、病理學等方面著名專家，創新研究模式，將研究所逐漸發展成為有國際影響力的科研創新平台和人才培養基地，進一步推動集團形成以轉化型醫學為主導的視覺科學研究和以疑難眼病診治為中心的臨床研究基地。

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