白血病抗癌藥尼洛替尼獲批，成首個含無治療緩解數據的CML藥物

來源：好醫友

近日，諾華製藥公布稱，美國FDA已批准將其抗癌藥nilotinib (尼洛替尼)的無治療緩解（TFR）數據納入到該藥物美國產品說明書中。

標誌著尼洛替尼成為了首個也是唯一一個包含了慢性期費城染色體陽性慢性髓性白血病（Ph+ CML-CP）成人患者無治療緩解數據的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑。

其中，所謂TFR指的是Ph+ CML-CP患者在停止酪氨酸激酶抑制劑用藥後保持持續分子緩解的能力。

而試驗結果表明，幾乎一半的Ph+ CML-CP患者停用尼洛替尼後，TFR約可以維持兩年。

TFR階段研究中，失去MMR（維持主要分子緩解）的患者當重新接受尼洛替尼治療後，幾乎全部患者重新獲得了MMR。

安全數據與先前發表的研究和尼洛替尼已知的安全情況保持一致。

其實，早在2007年10月，洛替尼便已獲FDA批准用於治療成年Ph＋慢性粒細胞白血病進展期或不能耐受包括格列衛在內的其他治療的患者。

轉眼10年過去了，曾受益於該藥的慢性粒細胞白血病患者數不勝數，其中便包括來自山東的王先生（化名）……

2017年6月，王先生因「全身乏力，伴白細胞增多」前往當地醫院就診，經相關檢查，考慮為慢性粒細胞白血病（CML）。

但因個人因素，王先生並未及時接受化療，直至9月初回院複查時發現病情出現進展，才開始行達沙替尼治療，後症狀明顯好轉。

但一周後，王先生因腹痛再次入院，並被確診為慢性粒細胞白血病急淋變。

於是，為了尋求下一步有效治療方案，王先生通過院內「好醫友-中沒遠程會診平台」與美國BHCC創始人兼腫瘤內科首席專家Dr.Afshin Eli Gabayan（阿欣.伊萊.加巴彥博士）進行了遠程視頻會診。

會診過程中，加巴彥博士認可王先生繼續行達沙替尼治療（達沙替尼的治療反應率高，5年生存率大於90%），並且考慮到其血紅蛋白和血小板計數較低，建議考慮聯合使用阿法依泊汀提高血紅蛋白含量。

同時，加巴彥博士還補充道，若之後王先生對達沙替尼產生耐藥，建議換用尼洛替尼；當對以上兩種二代TKI均耐藥時，則考慮三代TKI藥物。

另外，針對王先生及其主治醫生詢問的關於幹細胞移植及CAR-T療法是否適用等問題，加巴彥博士也一一進行了解答，並給予了具體的治療建議。

會診結束後，王先生隨即按照加巴彥博士的建議進行治療，目前情況尚可，病情也未出現進一步惡化。

尼洛替尼在進展期成年Ph＋慢性粒細胞白血病的治療中展現了很好的療效，而此次獲批更是將其適應症擴大至用於此類疾病的早期成年患者，同時成為首個提供了明確及經核准標準的可以進行TFR嘗試和監測的酪氨酸激酶抑制劑。

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