修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,並自即日生效 ...

公告事項：. 一、新增認定「Risdiplam」（powder for oral solution，0.75 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉 ... 罕見疾病藥物資料庫暨線上通報系統 最新公告 藥物處方集 處方集搜尋 疾病搜尋藥物 處方集下載 處方集清單 藥物年報 法規及相關下載 系統操作說明 帳號申請表 登入 食藥署-修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,並自即日生效(109.12.30) 衛生福利部公告 中華民國109年12月30日 衛授食字第1091412881號 主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項： 一、新增認定「Risdiplam」（powderfororalsolution，0.75mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinalmuscularatrophy,SMA）病人。

不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者」。

二、新增認定「Ofatumumab」（solutionforinjection，50mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsingformsofmultiplesclerosis,RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

三、新增認定「Ravulizumab」（concentrateforsolutionforinfusion，10mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,PNH）病人」。

四、新增認定「HumanC1-esteraseinhibitor」（injection，500IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema,HAE）急性發作的治療」。

五、新增認定「Ataluren」（granulesfororalsuspension，125,250,1000mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchennemusculardystrophy,DMD），兩歲以上可行走之病人」。

部　　長　陳時中   適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項 成分名 劑型劑量 適應症 Risdiplam powderfororalsolution，0.75mg/mL 治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinalmuscularatrophy,SMA）病人。

不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者。

Ofatumumab solutionforinjection， 50mg/mL 適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsingformsofmultiplesclerosis,RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）。

Ravulizumab concentrateforsolutionforinfusion，10mg/mL 治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,PNH）病人。

HumanC1-esteraseinhibitor Injection，500IU 第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema,HAE）急性發作的治療。

Ataluren granulesfororalsuspension，125,250,1000mg 用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchennemusculardystrophy,DMD），兩歲以上可行走之病人。

  公告日期：2021-01-04