孤兒藥股票

八成左右的罕見疾病為基因遺傳，即使疾病症狀不是一出生就能觀察到，也會伴隨患者終身。 ... 罕見疾病人數非常少，臨床試驗收案困難，試驗設計的難度也高。

申請罕見疾病藥物查驗登記之藥商，應填具申請書，連同審查費及下列文件，送請中央主管機關核辦：. 一、標籤、仿單及證照。 ... 二、安全性試驗報告及臨床試驗報告。

為鼓勵早期罕見疾病藥物之研發，食品藥物管理署參考國際相關管理規定，訂 ... 依據「研發中罕見疾病藥物認可申請要點」規定，尚未在人體完成可供確認療效之臨床試驗的 ...

顧罕見疾病病患，協助病患及時取得有效之治療藥物及維持生命. 所需之特殊營養食品，並針對罕見 ... 有具體成果（如獲得專利或授權）. 者、執行罕見疾病藥物臨床試驗顯 ...

美國. FDA 並不要求執行疾病自然發生歷程的研究，但若這方面的知識不足，以至於. 無法引導適當的臨床開發，設計良好的疾病自然發生歷程試驗將可幫助廠商規劃. 一個有效率的 ...