47.5萬美元，全球首個CAR-T細胞療法「震撼」上市！

今天，註定是腫瘤治療史上具有里程碑意義的一天，全世界人民迎來一項劃時代的腫瘤治療新技術：CAR-T細胞治療！

美國FDA正式批准諾華的CAR-T細胞產品CTL019上市，商品名是Kymriah，適應症是兒童或年輕患者的復發或難治性的急性B細胞型淋巴性白血病（ALL）。

FDA新任局長Scott Gottlieb表示：

我們進入了一個新時代，現在，我們可以通過改造腫瘤患者的免疫細胞來治療這該死的癌症！

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Kymriah的上市具有里程碑式的意義，標誌著CAR-T細胞治療的療效、安全性和整個商業化流程都獲得了FDA的正式認可，部分淋巴瘤患者迎來了靠譜的「活細胞治療藥物」；同時，還會對其它細胞治療（比如我們大家關注的T-CRT/TIL等）產生積極的影響，加速更多細胞治療產品的上市，造福腫瘤患者。

歡欣鼓舞的同時，大家也要注意價格，略震撼。

據了解，Kymriah的價格是47.5萬美元，人民幣大概320萬，好在美國人民有醫保。

其實，之前有人預測Kymriah的價格是60-70萬美元，這個最終定價相當於內心預期價打了七折了呢，應該還是值得高興的吧……

P.S.鼓勵國內的創新醫療企業多快好省地「山寨」這些新技術和新藥物，幫助國內的腫瘤患者。

美帝「太黑」，只能靠自己了！

Kymriah上市，大家最關心的可能是：

Kymriah針對B-ALL，有效率83%

FDA批准Kymriah上市是基於一個代號為ELIANA的試驗數據，試驗數據非常驚人。

臨床設計：在全球25個研究中心，一共招募了88位3-23歲的晚期B細胞淋巴性白血病患者，其中16位患者由於各種原因沒有完成治療，最後統計了63位患者的效果。

效果：63位患者中，有52位患者實現了完全緩解或者是接近完全緩解，有效率高達83%； 經過6個月的隨訪，75%的患者依然持續有效，經過12個月的隨訪，64%的患者依然持續有效。

副作用：CAR-T細胞治療的最大的問題是一種被稱為細胞因子風暴的副作用，早期的CAR-T臨床試驗曾經由於該副作用產生過致死的病例。

在這個臨床試驗中，47%的患者發生過3-4級的細胞因子風暴，沒有死亡病例。

15%的患者發生過神經相關的副作用，沒有腦水腫產生。

是否意味著細胞治療可以攻克癌症了？

CAR-T（chimeric antigen receptor-T cells），是最近兩三年里，被廣泛宣傳的「抗癌明星」，網絡、電視、廣播等媒體，鋪天蓋地，資本市場對此也是趨之如騖，各大機構、各大醫院你追我趕，仿佛CAR-T就是攻克癌症的「必殺技」似的。

其實，CAR-T細胞治療確實是有效果的，只不過是針對特定的腫瘤，主要就是血液腫瘤，比如一些白血病和骨髓瘤等。

而對於肝癌和肺癌等實體腫瘤，目前並沒有明確的臨床數據和案例證明CAR-T細胞治療有效。

所以，廣大的患者要擦亮眼睛。

CAR-T是一個很好的治療技術，但是使用範圍是很有限的，防止被一些別有用心的人忽悠。

延伸閱讀：驚世突破 or 謀財害命：詳解腫瘤免疫細胞治療（必讀！）

除了CAR-T，還有哪些細胞治療新技術？！

這幾年，腫瘤治療領域最大的突破就是腫瘤免疫治療，尤其是以PD-1抗體為代表的抗癌新藥，針對晚期腫瘤的有效率大概在20%，副作用不大，而且一旦有效容易耐藥，已經給全世界不少的腫瘤患者帶來福音。

其實，除了PD-1抗體，腫瘤免疫治療還包括免疫細胞治療，主要原理就是利用腫瘤患者自己的免疫細胞治療腫瘤，主要包括今天上市的CAR-T細胞療法、TIL細胞療法和T-CRT細胞療法。

其中，不少的臨床數據已經證明：針對部分實體腫瘤，TIL細胞療法和T-CRT細胞療法是安全有效的，包括黑色素瘤、食管癌、膽管癌和肉瘤等。

目前，這些新技術正在發展中，大家可以繼續關注，關於這些治療手段的更多內容，請參考：

Neoantigen：據說可以治癒腫瘤的新概念

免疫治療黑科技：終於攻克實體瘤？

洪荒之力：新技術治癒晚期腫瘤患者！

最後，還是希望國內的醫藥公司努力研發新技術，造福國人！希望大家都有Emily的好運氣。

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參考資料：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncement/ucm574058.htm?from=groupmessage&isappinstalled=0