我不是藥神觀影感（附格列衛簡介）

《我不是藥神》突然的火了起來，其實也是火的必然。

意外的是能過審，藥品代購，確實有些禁忌。

不意外的是能過審說明了一件事，就是國家未來應該會逐步的將各種昂貴的進口藥物納入醫保。

電影說白了講的就是法與情兩難的故事。

沒有了藥商，就沒有格列衛這種特效藥的產生，這時患者即使有數不盡的財富，恐怕也沒辦法治好疾病，重回健康。

而沒有患者，也就沒有藥品需求，藥商定再高的價格又與我等何干。

問題恰恰在於藥商有這種救命藥，患者需要這種救命藥，唯一的問題—藥價太高了！

藥企研製新藥，也是因為資本的逐利性，為了利益不惜代價研發新藥。

研製新藥，必然花費大量的人力物力，相應的成本就高，藥價也必然高。

這一點無可厚非。

印度作為「世界藥房」藥品價格低廉，為什麼價格低廉，因為他們沒有研發，直接是仿製，這個相信許多人都有所了解，在此就不做太多的講述了。

有一句話這樣說「什麼叫做有錢人，有錢人就是遇到大病去醫院，心裡不慌的人」。

然而生活中這樣的人能有幾個。

大多數患者都是普通老百姓，面對這種救命藥，根本擔負不起，於是乎，便衍生出了代購這個行當。

這一點也無可厚非。

那麼這時又衍生出了新的矛盾，即執法者和代購人員的矛盾，執法者為了維護藥商的利益，維護整個行業的良性發展，不得不打擊代購人員，而代購人員卻又為癌症患者帶來了生的希望，實在是情理兩難容！

然而如何改變這種矛盾重重的局面，辦法肯定有，正如我開篇提到的，《我不是藥神》能過審，說明國家已經在重視這方面的問題了。

希望這一天早點來臨，這樣，我們的社會又會更加前進一步。

《我不是藥神》中的救命藥---格列衛，今天就帶大家科普一下，

格列衛誕生記----費城染色體（摘自網絡）

1956年，彼得·諾維爾（Peter Nowell）從海軍退役，回到了故鄉費城加入了賓夕法尼亞大學病理系，主攻白血病和淋巴瘤的研究。

彼得也想探明染色體與血液癌症之間的關係。

和當時的許多研究人員不同，他決定用一種新穎的染色技術標記染色體，好更清楚地看清它們的結構——細胞先在玻璃片上生長到一定階段，再被泡在水中漲裂。

隨後，滲入細胞的姬姆薩染液（Giemsa Staining）能使染色體從細胞中顯現出來。

「當時我對染色體一竅不通，」彼得在多年後的一次採訪中回答為何要觀察染色體：「我只是覺得不該把它們棄之一旁。

」

人類歷史的進程，總會在不經意下得到推動。

彼得的好奇心很快帶來了收穫。

沒過多久，他與研究生一起發現了一個有趣的現象：在慢性骨髓性白血病（CML）患者的癌細胞中，第22號染色體明顯要更短。

研究人員們敏銳地意識到，這個染色體異常，或許就是此類慢性白血病的潛在病因。

後續研究中，研究人員們進一步觀察了7名白血病患者的染色體，每一名都帶有短小的22號染色體。

在接下來的幾年中，彼得和他的同事們接連發表多篇論文，向全世界宣告他們的發現。

「每一個典型的病例，每一個細胞都帶有這個變異，」彼得說道：「對我來說，這意味著兩點。

首先，這個遺傳變異對這一類型的癌症發作至關重要；其次，這些腫瘤確實是從發生變異的單個細胞生長而來。

」 整個癌症研究領域為之震動！為了表彰賓夕法尼亞大學做出的這一重要發現，患者體內異常的22號染色體也被命名為「費城染色體」。

2016年的聖誕節次日，88歲的彼得迎來了生命的終點。

在費城近郊出生，也在費城近郊辭世。

因為彼得，那座離他只有幾十英里的城，永遠在人類的抗癌史上留下了自己的名字。

費城染色體的發現是白血病研究領域的一個重要突破，但卻不是終點。

相反，它連新藥研發道路上邁出的第一步都算不上。

光靠染色體異常這一現象，我們依然不知道背後的致病機理。

如果我們連疾病的根源都沒搞清，又要如何去治療它呢？

1973年，芝加哥大學的珍妮特·羅利（Janet Rowley）教授在彼得的發現基礎上，又前進了一層。

她的團隊發現，費城染色體之所以短，是因為發生了染色體的易位——人類的9號染色體與22號染色體發生了一部分的交換，讓22號染色體短上那麼一截。

她敏銳地指出，這個特殊的易位背後，一定存在著某種特殊的致癌機理。

為了找到這個致癌機理，我們又等待了10年的時間。

1983年，美國國立癌症研究所（NCI）與Erasmus大學的學者們發現，由於兩條染色體之間發生的交錯易位，9號染色體上的Abl基因，恰好與22號染色體上的BCR基因連到了一塊，產生了一條BCR-Abl融合基因。

這條融合基因編碼了一種奇特的酪氨酸激酶。

對常規酪氨酸激酶而言，它們的活性受到了嚴格的控制，不會突然失控；但BCR-Abl蛋白則不同。

它不受其他分子的控制，一直處於活躍狀態。

這就好像是細胞鎖死了油門，導致不受控的細胞分裂，引起癌症。

當研究人員們將融合基因導入小鼠的體內後，小鼠果然出現了致命的白血病症狀。

這個發現也最終證實，BCR與Abl兩條基因的融合，是此類白血病的根本原因。

而這一發現距離彼得在1960年發表的論文，已經過去了整整30年。

直到這一刻，人類才從未知的領域中探索到了足夠多的新知，準備迎接新藥研發的挑戰。

在上世紀80年代末，Ciba?Geigy公司（現屬於諾華集團）的科學家們啟動了一系列尋找蛋白激酶抑制劑的項目。

在一個針對蛋白激酶C（PKC）的項目中，研究人員們發現一種2-苯氨基嘧啶（2-phenylamino-pyrimidine）的衍生物展現出了成藥的潛力，能同時抑制絲氨酸/蘇氨酸激酶與酪氨酸激酶。

儘管這種衍生物的特異性較差，無法直接用於治療，但它卻為新藥研發人員們提供了一個研發的起點。

在這個化合物的基礎上，研究人員們做了一系列的合成嘗試，不斷優化這一分子的特性：在嘧啶的3號位上添加的吡啶基團能增加其在細胞內的活性；苯環上添加的苯甲醯胺基團能增強對酪氨酸激酶的抑制能力；苯胺基苯環6號位的修飾進一步增強了對酪氨酸激酶的抑制；N-甲基哌嗪的側鏈添加則極大地改善了這個分子的溶解度，使得口服用藥成為可能。

經過一系列的設計與修飾，這款分子彰顯出了極高的特異性抑制能力。

只要細胞表達BCR-Abl蛋白，其生長就會被這款分子抑制。

研究人員相信是時候將它推進到下一階段了。

這款分子的代號是CGP57148B，後來有了一個更為響亮的名字——伊馬替尼（imatinib）。

在小鼠實驗中，研究人員們進一步優化了這款分子的療程和劑量。

這些小鼠接受了為期11天的治療，每天使用3次藥物。

無論是腹腔給藥（每公斤體重使用50mg），還是口服給藥（每公斤體重使用160mg），在治療的48個小時後，癌症都得到了明顯的控制。

在治療後的第八天，所有經過治療的小鼠，症狀都消失了。

有三分之二（8/12）的小鼠在接下來的200天裡，都沒有出現疾病復發。

這些積極數據，也終於將伊馬替尼帶到了人體試驗的門前。

奇蹟般的藥物

1998年6月，伊馬替尼迎來了歷史性的一天——它終於進入了人體試驗階段。

在這項1期臨床試驗中，研究人員們的主要目的，是尋找最大耐受劑量，探索這款藥物的安全性。

研究招募了一群經過治療，但病情依舊嚴重的患者，並讓他們接受每日伊馬替尼的口服療法。

研究表明該藥物不但耐受良好，而且有著堪稱奇蹟般的療效：接受300mg劑量的54名患者中，有53名出現了血液學上的完全緩解（complete hematologic responses ，CHR）。

這一可喜的結果，迅速將伊馬替尼帶往了2期臨床試驗。

1999年啟動的2期臨床試驗再次驗證了1期試驗中觀察到的積極療效。

更為可喜的是，這些療效看來相當持久：在治療的一年半後，患者的無進展生存率依然達到了89.2%。

基於其出色的治療效果，美國FDA在2期臨床試驗後，就加速批准這款新藥問世，治療慢性骨髓性白血病。

而這款藥物的產品名，就是我們所熟知的格列衛。

獲批之後，研究人員們完成了3期臨床試驗的工作。

相比標準療法，它在所有指標上都彰顯出了顯著的療效。

在格列衛誕生前，只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在確診後活過5年。

格列衛將這一數字從30%提高到了89%，且在5年後，依舊有98%的患者取得了血液學上的完全緩解。

為此，它也被列入了世界衛生組織的基本藥物標準清單，被認為是醫療系統中「最為有效、最為安全，滿足最重大需求」的基本藥物之一。