預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案-眾開講

衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案. MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a ... 跳到主要內容區塊 ::: 顯示選單按鈕 網站導覽 聯絡我們 常見問題 全民來join粉絲團 登入 公共政策網路參與平臺 登入 點擊顯示全站搜尋 想提議 來附議 眾開講 來監督 找首長 縣市專區 ::: 首頁 法令草案預告 衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案 網站導覽 關於我們 最新消息 實施要點 歷史資料 隱私權政策 RSS訂閱 NGO/NPO通知服務 電子報訂閱 操作影片說明 聯絡我們 常見問題 請輸入關鍵字 搜尋 衛生勞動 主(協)辦單位 衛生福利部衛生福利部食品藥物管理署 衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案 MINISTRYOFHEALTHANDWELFARENoticeisherebygiven,tocommenceaperiodofpubliccommentsforthedraftamendmentof"ListofOrphanDrugDesignationsandApprovals" 發布於2020-11-12 截止於2020-11-26 討論(尚餘0天) 0留言 0 已關注 衛生福利部公告 中華民國109年11月12日衛授食字第1091410663號 主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項： 一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容： (一)新增認定「Risdiplam」（powderfororalsolution，0.75mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinalmuscularatrophy,SMA）病人。

不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者」。

(二)新增認定「Ofatumumab」（solutionforinjection，50mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsingformsofmultiplesclerosis,RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

(三)新增認定「Ravulizumab」（concentrateforsolutionforinfusion，10mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,PNH）病人」。

(四)新增認定「HumanC1-esteraseinhibitor」（injection，500IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema,HAE）急性發作的治療」。

(五)新增認定「Ataluren」（granulesfororalsuspension，125,250,1000mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchennemusculardystrophy,DMD），兩歲以上可行走之病人」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。

本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，為免影響病人治療權益，爰定公告期為14天。

對於公告內容有任何意見或修正建議者，可於本公告刊登公報之隔日起14日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁陳述意見或洽詢： (一)承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

(二)地址：台北市南港區昆陽街161-2號。

(三)電話：02-2787-7422。

(四)傳真：02-2653-2072。

(五)電子郵件：[email protected]。

部　　長　陳時中  適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF） 　 Top 本則草案預告，衛生福利部已於109年12月30日公告，相關資訊與連結如下 衛生福利部 中華民國109年12月30日 衛授食字第1091412881號 衛生福利部公告：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，自即日生效 MINISTRYOFHEALTHANDWELFARENoticeisherebygiven,fortheamendmentof"ListofOrphanDrugDesignationsandApprovals"(amendedlistbecomeseffectivefrom30th,December2020)   討論區(0則) 這個主題暫停討論 人氣留言 留言時間：新到舊 留言時間：舊到新 訂閱 轉寄 下載 列印 查看更多留言 訂閱討論區 × 送出 衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案 衛生福利部公告中華民國109年11月12日衛授食字第1091410663號主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：(一)新增認定「Risdiplam」（powderfororalsolution，0.75mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinalmuscularatrophy,SMA）病人。

不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者」。

(二)新增認定「Ofatumumab」（solutionforinjection，50mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsingformsofmultiplesclerosis,RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

(三)新增認定「Ravulizumab」（concentrateforsolutionforinfusion，10mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,PNH）病人」。

(四)新增認定「HumanC1-esteraseinhibitor」（injection，500IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema,HAE）急性發作的治療」。

(五)新增認定「Ataluren」（granulesfororalsuspension，125,250,1000mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchennemusculardystrophy,DMD），兩歲以上可行走之病人」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。

本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，為免影響病人治療權益，爰定公告期為14天。

對於公告內容有任何意見或修正建議者，可於本公告刊登公報之隔日起14日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁陳述意見或洽詢：(一)承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

(二)地址：台北市南港區昆陽街161-2號。

(三)電話：02-2787-7422。

(四)傳真：02-2653-2072。

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如何註冊會員？ 什麼是「一次性驗證」？ 沒收到簡訊驗證碼。

沒有手機號碼可以完成驗證流程。

如何修改手機號碼或電子郵件？ 想刪除會員帳號。

可以取消附議嗎？ 如何找到自己曾經附議過的提案？ 為什麼沒有反附議按鈕？ 能不能降低附議門檻？ 可以匿名留言嗎？ 什麼是提點子、眾開講、來監督、找首長？ 前往「常見問題」看更多 親愛的民眾您好： 為了瀏覽網站更安全方便，建議您更新瀏覽器版本至IE9.0(含)以上，或下載其他瀏覽器。

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