輝瑞達成基因療法合作協議，治療「漸凍人症」

據生物360報導，近日，Sangamo Therapeutics 宣布，其與輝瑞（Pfizer）合作研發一種使用鋅指蛋白轉錄因子（ZFP-TF）的基因療法治療肌萎縮側索硬化症（ALS）以及與 C9ORF72 基因突變相關的額顳葉變性（FTLD）。

ALS 也被稱為 Lou Gehrig 病，是一種罕見疾病，可以攻擊和殺死控制隨意肌的神經細胞。

美國疾病控制和預防中心估計，約有 12,000 至 15,000 名美國人患有 ALS，每年被診斷為該疾病的人數約 5,000 至 6,000。

ALS 患者的平均預期壽命在確診後大約三到五年，只有 10% 的患者能夠存活超過 10 年。

FTLD 是一種影響大腦額葉和顳葉前部的神經退行性疾病。