細胞治療瞄準癌症、神經及心血管三大標靶 - 亞洲健康互聯

由於幹細胞治療使用的細胞產品屬於生物製劑類型，必須經過完整的人體臨床 ... 另一方面，胎胚幹細胞的優點也成了應用上的缺點，其可能衍生腫瘤的安全 ... 首頁 最新消息 最新消息 新聞資訊站 產業觀測站 生技電影 生技生活 活動講座 記者會資訊 展覽研討會訊息 產業資訊 生技報導 製藥報導 醫材報導 銀髮報導 生物經濟 精準醫療 媒體列表 MDNews生技與醫材報導 中國醫療設備 多媒體影音 人物專訪 可技轉授權標的 產業新品 生技電影 展會與活動報導 精準醫療 訂購專區 商機課程 雲朵會員 商機導覽交流團 行業數據調查報告 展會行銷方案 聯絡我們 廣告機會-HEA網站 廣告機會-HEA電子報 廣告機會-中國醫療設備雜誌 聯絡我們 首頁產業資訊生技報導生技產業細胞治療瞄準癌症、神經及心血管三大標靶 細胞治療瞄準癌症、神經及心血管三大標靶 來源:MDNEWS生技與醫療器材報導181期update:2016/02/02 科幻小說中經常提及未來世界將出現人造器官移植至病患體內，取代因戰爭或是疾病而失去機能的重要器官。

如今，類似的情節不再只是小說中描述的故事，而是在實驗室中，科學家已經可以成功達成的目標。

  隨著高齡化社會的來臨，人體器官的老化就有如四季變化，功能的退化是必經的過程。

為了修補重建人體組織及器官，借助幹細胞再生能力的再生醫學(regenerationmedicine)成為延遲老化的關鍵技術。

  幹細胞技術快速發展 目前，尚有許多疾病如心血管病變等慢性疾病，或是中樞神經受損造成的肢體癱瘓等，無法以外科手術、藥物或其他方式解決，因此，再生醫學的潛在治療能力就越顯得重要，其中關鍵就在於幹細胞技術的快速發展。

  臨床醫療上，細胞治療可達到傳統藥物無法達到的組織再生效果，加上具有系統性的治療效果，與現有產品具有極大的差異性。

由於幹細胞治療使用的細胞產品屬於生物製劑類型，必須經過完整的人體臨床試驗證明安全性、有效性與品質，方能實際應用於臨床治療。

  除此之外，細胞治療產品不同於小分子藥物，其規格與特性因人而異，治療用的細胞產品通常以「製造流程(manufacturingprocess)」定義產品的內容，模仿或仿製不易，使得市場先行者的獨占性強。

  由於細胞治療的特性，生技公司在投入技術發展的過程中，經常會採取不同類型的細胞來源，用以開發不同的應用產品。

  細胞來源與類型 一、體細胞(somaticcells) 為了避免異體移植可能造成的排斥反應，治療用細胞直接取自於病人自己，應該是最適合的來源，也就是常見的自體(autologous)來源的體細胞。

  由於體細胞分化潛力不高，只能形成單一組織細胞，其應用性較為侷限。

優點在於體細胞的性質穩定，分化性低，但也較無安全上的疑慮，最早上市的細胞治療產品大多屬於此類型。

  二、成人幹細胞(adultstemcells) 人體組織是由不同分化的功能細胞所組成，因此，為了要提升細胞治療的成功性，使用具高度分化性的幹細胞，一直是科學界努力的目標。

  成人幹細胞主要取自於出生後，人體不同組織內的幹細胞(如表一)，包括：周邊血、骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等。

此類型的幹細胞仍保有高度分化的能力，加上不像胚胎幹細胞那樣具有道德爭議，因此，現階段的細胞治療產品主力大多採用成人幹細胞來源。

  成人幹細胞種類包括：血液幹細胞(hematopoieticstemcells；HSCs)及間質幹細胞(mesenchymalstemcells；MSCs)等。

  時至今日，成人幹細胞已經大量使用於臨床研究及臨床試驗中，尤其是間質幹細胞已有許多第三期臨床試驗中的產品，其應用範圍極廣，包含：骨骼、神經、免疫、心血管等相關疾病等。

  三、胚胎幹細胞(embryonicstemcells,EScells) 相較於成人幹細胞的分化潛力，取自初期胚胎(囊胚期)的胚胎幹細胞應用性更高，理論上，胚胎幹細胞可以分化成所有組織細胞，也可以無限制增生，大量生產及冷凍儲存，應用潛力大。

  不過，胚胎幹細胞卻因來源而充滿爭議性，由於細胞取自於胚胎，在合適的環境中，每個胚胎都可能發展成一個完整的生命體，因此，道德上的爭議一直限制胚胎幹細胞的發展。

  另一方面，胎胚幹細胞的優點也成了應用上的缺點，其可能衍生腫瘤的安全疑慮，仍舊是臨床應用上的一大隱憂。

四、誘導性多功能幹細胞(inducedpluripotentstemcells；iPScells) 有鑑於胚胎幹細胞的高度分化性及體細胞的穩定性，若能結合兩者的優勢，或許可以推動細胞治療應用進入一個全新領域。

  近年來，科學界嘗試將特定基因或特定基因產物(如蛋白質)送入體細胞(如：皮膚細胞)中，使該體細胞變成為具備如同胚胎幹細胞一樣，具有分化成各種細胞的多功能分化能力，並且可以持續增生(如圖一)。

  2006年，由日本京都大學山中伸彌教授團隊，首度將老鼠纖維細胞誘使形成多功能性幹細胞，此一壯舉也讓山中伸彌與約翰•格登兩位科學家，共同獲頒2012年諾貝爾生理學或醫學獎，顯現此一科學突破背後的重大意義。

  未來，誘導性多功能幹細胞仍有許多挑戰有待克服，但是iPS的出現確實讓細胞治療的應用性再次受到各界高度重視。

  細胞治療應用新趨勢 由於胚胎幹細胞的來源常涉及人類胚胎，可以發育成完整的個體，涉及到生命及胚胎權利義務的保護，不論在法律規範面或是倫理道德面，均具有一道難以逾越的無形高牆，很難在短期內克服所有爭議，因此，使用胚胎幹細胞作為治療的可能性並不高。

  目前，成體幹細胞仍是較為可行的來源，不過，成體幹細胞分化的能力有限，無法廣泛的應用在全身疾病的治療，雖然，誘導性多功能幹細胞或許可以打破阻擋細胞治療應用的障礙，但其臨床應用仍需要更多的研究資源投入。

  人類幹細胞最常被討論的細胞治療領域包括以下幾種疾病：   一、神經系統疾病： 對於脊髓傷害、多發性硬化(MultipleSclerosis)、帕金森氏症及阿茲海默氏症等疾病的患者來說，細胞治療的細胞功能再生性應該是未來值得期待的治療方式。

  理論上，利用幹細胞移植取代腦或脊髓中喪失功能的神經細胞，應該可以恢復正常的神經功能。

最近許多臨床前試驗的結果顯示，透過幹細胞治療對神經系統疾病仍具有一定療效。

  二、心血管疾病： 由許多動物實驗及臨床前實驗的結果顯示，成人幹細胞及胚胎幹細胞具有取代受損的心肌及建立新的血管的功能。

  三、肝臟疾病： 幹細胞可分化成具備肝細胞功能細胞，可以由單一細胞在體外進行快速的培養，作為肝臟病人幹細胞移植的醫療用途，更進一步的應用可能可以提供完整的肝臟移植所需的肝臟。

  四、癌症治療： 以往血球及免疫細胞的移植可以視為癌症治療的一種方法，但現今發現骨髓或是臍帶血的移植比原先的治療方式更有效果，因為所移植的骨髓或臍帶血中帶有可分化成免疫系統的幹細胞，可以更有效率提供癌症病人自我防禦能力。

  根據AllianceforRegenerativeMedicine，2014所公佈的年報指出，在再生醫療及先進療法的臨床試驗中，目前，共有247家生技公司，466項產品及699件人體臨床試驗正在進行之中。

  其中，細胞治療的疾病標的以癌症的研究計畫最多(如圖二)，約占19％；其次，為神經系統、心血管各占17％、15％。

癌症、神經及心血管疾病已成為細胞治療研發的競爭領域。

  細胞治療仍有不少挑戰 相較於10年前，細胞治療產業的發展狀況，今日細胞治療的進展已有快速的進步，許多細胞治療已進入人體臨床試驗多年，甚至於上市銷售。

然而，目前仍未見到大型藥廠大舉投入細胞治療產品的研發工作。

  在AllianceforRegenerativeMedicine2014年，針對會員的調查資料中指出，至今缺乏明確的法規依據，困擾著已投入研發或是對細胞治療有興趣的生技公司，畢竟研發時程長，有任何法規上的疑惑，都可能會影響投資的意願。

  目前，各國政府對於幹細胞研究的限制，其實差異性很大，許多新興國家對於此一領域政策已相對開放，未來政策會逐漸轉移到如何落實管理，以及如：技術實行、安全性報告要求等方面。

  除此之外，細胞治療至今仍欠缺合適的量產機制。

由於不論是單純的細胞治療，或是再生組織等，都需要混合不同來源的成份，其複雜性都遠較現在新藥或生技藥品來得更為複雜。

  細胞治療商業化應用之路仍遙 體細胞產品由於必須取自病患組織，要達到一定量，需要在體外培養一星期到數星期不等；若是從其他捐贈個體取得的異體細胞，則需要嚴格篩選細胞捐贈者，以確保安全性及降低未來可能的免疫排斥性。

  而這些因素往往都會造成細胞產品的產量偏低，進而造成本居高不下的問題，未來，若能克服此一問題，將可以促使細胞治療商業化應用的普及發展。

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