烏賊能在細胞核外編輯RNA，有潛力應用於基因治療 - 明日科學

CRISPR 基因編輯技術的目標，是要藉由改變人類DNA 中的基因來治療疾病。

對地球上多數動物而言，要對DNA 做任何改變，必須透過信使核糖核酸（messenger RNA ... 社群連結 Facebook Twitter Instagram YouTube Pinterest RSS 醫學 烏賊能在細胞核外編輯RNA，有潛力應用於基因治療 1minuteread 分享 198 Tweet 0 Pinit 0 圖：ROGERHANLON/THEMARINEBIOLOGICALLABORATORY Upnext Publishedon2020-05-30 Author СергейХуан TagsDNA,基因療法,基因編輯 Sharearticle Facebook Twitter Pinterest Mail 研究人員發現頭足綱動物（cephalopod）是唯一能在細胞核外編輯核醣核酸（RNA）的生物，此發現將有助於基因醫學的發展。

能力超群的烏賊 CRISPR基因編輯技術的目標，是要藉由改變人類DNA中的基因來治療疾病。

對地球上多數動物而言，要對DNA做任何改變，必須透過信使核糖核酸（messengerRNA，mRNA）從細胞核傳遞至細胞質（cytoplasm）中，即細胞內製造蛋白質的地方。

科學家發現有一種生物可在細胞核外編輯mRNA，而此發現也許能幫助基因編輯相關藥物及治療的發展。

美國麻州海洋生物學實驗室（MarineBiologicalLaboratory，MBL）的研究團隊發現，長鰭近海魷（longfininshoresquid，學名Doryteuthispealeii）是第一種已知可以在細胞核外編輯mRNA的生物。

MBL資深科學家喬舒亞·羅森塔爾博士（JoshuaRosenthal）認為，這種特殊的mRNA編輯方法可能與烏賊在海洋中的行為有關。

羅森塔爾博士表示：「它藉由對神經系統的大規模調整來發揮作用，是一個非常新穎的生活方式。

」 我們也推薦 美國一成年男子接受史上首例在體基因編輯 細胞核外編輯基因 所有生物都會進行某種形式的RNA編輯。

在人類中，某些疾病與RNA編輯的運作失調有關，例如肌萎縮性脊髓側索硬化症（amyotrophiclateralsclerosis，ALS），或稱為漸凍症或葛雷克氏症（LouGehrig’sDisease）。

RNA編輯也在免疫上扮演重要角色，一些研究也發現，RNA編輯可以幫助果蠅適應氣候變遷。

但是這種烏賊是大規模進行RNA編輯。

烏賊體內有超過6萬顆腦細胞進行這種RNA編輯，而人類只有數百個腦細胞進行這項工作。

羅森塔爾博士與以色列特拉維夫大學（TelAvivUniversity）及科羅拉多大學（UniversityofColorado）的團隊發現，RNA編輯會發生於烏賊的軸突（axon），這是腦細胞的延伸區域，負責向鄰近神經元傳遞電訊號。

這是一項重要發現，因為烏賊的神經細胞分布廣泛，其軸突經常延伸數英尺長。

藉由在細胞核外編輯其RNA，烏賊可以改變蛋白質功能，使得該蛋白質功能更貼近需要適應的身體部位。

研究團隊現在知道這種烏賊具有細胞機構來進行RNA編輯，而接下來的任務是要了解其中的原因。

羅森塔爾博士懷疑這與烏賊較能適應不斷改變的環境狀況有關，例如水溫。

他表示：「若我們操控了RNA編輯，我們想要接著觀察其行為。

」 編輯RNA優點 這種烏賊使用mRNA進行編輯，而不是DNA，這引起了對基因編輯研究人員的注意。

使用CRISPR對DNA進行基因編輯是不可逆的，但未使用的mRNA很快就會分解，任何因治療而引起的錯誤都會消失，不會永遠存在於人體。

羅森塔爾博士相信，RNA編輯能改變細胞內的錯誤訊息，而不用對細胞核中的DNA進行永久改變，這對醫學研究人員是很大的優點。

他表示：「比起DNA編輯，RNA編輯更為安全。

」 印第安納大學（IndianaUniversity）生物化學及分子生物學副教授希瑟·韓德利博士（HeatherHundley）表示，這是令人興奮的研究，她認為：「我們所知道大部分關於編輯的事都是發生在細胞核內，這對於正常的過程而言是好的。

不過若考慮個人化藥物及療法時，為了改變病人的突變，我們必須在細胞質中進行。

」 使用RNA編輯改變mRNA的療法只需要進入細胞內，並讓在細胞質內的功能變得有效，而DNA基因編輯療法需要同時跨過細胞及核膜。

該研究提到的在烏賊軸突中進行RNA編輯，相當於在人類療法中需要於細胞質中進行的RNA編輯。

韓德利博士認為，這種烏賊用來編輯其RNA的酶可能用於人類，對人類的mRNA進行改變。

韓德利博士表示：「許多人都嘗試做這件事，但問題是，什麼酶才是具有療效的？若是烏賊的酶能在細胞質中運作，就能在治療中被使用。

」 我們也推薦 美國FDA批准通過第二個針對癌症的基因療法 應用實例 RNA編輯近年已成為快速發展的研究領域。

2018年，美國食品藥品監督管理局（FoodandDrugAdministration）批准了第一種使用RNA干擾（RNAinterference）的療法。

在該療法中，將一片小的RNA插入細胞，與患者自身的mRNA進行鍵結，並加速它們的分解。

對患「遺傳性甲狀腺素類澱粉沉積症」（hereditarytransthyretinamyloidosis）的病人而言，這種療法會破壞造成神經受損的蛋白質，這一種會導致器官衰竭及死亡的罕見遺傳疾病。

2019年，研究人員在RNA編輯上發表了超過400篇的研究，同時多家生技新創公司，也開始以RNA編輯技術研發對抗遺傳疾病的潛力療法，例如肌肉萎縮症（musculardystrophy）、以及不使用成癮性鴉片來緩解劇痛的療法。

羅森塔爾博士表示，烏賊是一種很傑出的生物，很可能再揭露更多的生物秘密，而其中的某些秘密最終可以幫助更多患者。

參考資料： Niiler,E.,(2020,March24).Squids’Gene-EditingSuperpowersMayUnlockHumanCures.WiredVallecillo-Viejo,I.C.etal.,(2020,March23).Spatiallyregulatededitingofgeneticinformationwithinaneuron.NucleicAcidsResearch.doi.org/10.1093/nar/gkaa172 YouMayAlsoLike 醫學 「日出而作，日入而息」一直是人類自然的生活模式：當有太陽的時候，我們就可以出外工作；天黑的時候，我們… 明日科學編輯群2016-07-23 1share 1 0 0 醫學 狗具有比人類精確1萬倍的嗅覺受器，使得牠們對人類無法察覺的味道高度敏感。

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