一場疫情，推進了mRNA 疫苗的歷史成就 - 基因線上

而mRNA 單股不穩定結構，也透過脂質奈米顆粒（lipid nanoparticle, ... 但實務上，腫瘤細胞不像新冠病毒有明確的單一抗原，當免疫系統被疫苗誘導活化 ... 繁體 简体 Navigate Youareat:Home»專題報導»一場疫情，推進了mRNA疫苗的歷史成就 基因線上隆重推出，讀者票選年度備受期待的生物技術出爐了！最受矚目3項主題涵蓋mRNA技術、基因編輯、以及細胞療法。

本篇首先介紹今年快速進展的mRNA疫苗，以及圍繞RNA科技發展的RNAi、環形RNA等相關技術。

  2020年12月，輝瑞(Pfizer)和BioNTech的疫苗BNT162b2，為第一個獲美國FDA緊急授權許可的新冠藥物，今年8月也正式獲得完全核准；一年後，於12月22日美國再度批准了輝瑞製造的口服抗病毒藥物，為全球首個採取家用口服治療的國家，供12歲以上人士使用。

 mRNA的特性加速了疫苗的開發與推廣 回顧全球疫苗發展史，由於BNT162b2在研發進度與公衛防治的亮眼成績，大幅推進mRNA疫苗的發展速度。

mRNA疫苗優勢在於可在活體外大量製造mRNA，並能在人體細胞內轉譯出模擬抗原的蛋白質，例如透過生成模擬新冠病毒表面的棘蛋白，達到誘發人體產生對應抗體的預防效果。

而mRNA單股不穩定結構，也透過脂質奈米顆粒（lipidnanoparticle,LNP）包覆，可以順利運送進人體。

簡單來說，現在mRNA疫苗可的技術已經進步到不需要細胞培養，加上mRNA半衰期短且為單股遺傳的特性，降低了改變人體DNA的風險。

病毒RNA，狹持宿主細胞蛋白質功能？（基因線上國際版） 廣泛的客製化RNA疫苗應用場域 mRNA疫苗運作原理可以應用於癌症免疫療法，mRNA疫苗能訓練人體免疫系統識別癌細胞表面的蛋白質，進而攻擊、抑制癌細胞增生。

在理想的狀況下，客製化RNA疫苗將可以針對個別病患差異，開發精準的免疫療法。

但實務上，腫瘤細胞不像新冠病毒有明確的單一抗原，當免疫系統被疫苗誘導活化後，能夠結合病毒表面的特定抗原發揮作用；相反的，腫瘤細胞的抗原靶點很複雜，甚至有的癌細胞會閃躲免疫系統攻擊、腫瘤微環境也會關閉免疫機制，都使得癌症疫苗的臨床進展大幅受限。

儘管有上述限制，許多RNA技術與相關的投資也趁勢而起。

例如：saRNA與eRNA。

目前國際上已有運用自我擴增RNA（self-amplifyingRNA,saRNA）的mRNA新冠疫苗在進行臨床試驗。

而環狀RNA（endlessRNA,eRNA）則因環形特殊構造，相關發展更令人期待。

環狀RNA的環形構造沒有起始點與終點，使它不易被免疫系統攻擊，因此可長時間保持穩定性、延長治療時效；eRNA也具有轉譯功能模組化的特性，可以生產各式胜肽、酵素、抗體，更可作用在細胞內外，應用場景相當廣泛。

環狀RNA由催生莫德納（Moderna）的生技創投FlagshipVentures，所成立的RNA技術平台公司Laronde研發，內嵌有核糖體，不論在生物體內外都能隨時啟動轉譯蛋白質的功能，可以靈活調控蛋白質轉譯的時間點，且eRNA不會遺傳給子代，可以研發成風險較低的基因編輯技術。

Laronde在2021年8月底宣佈完成4.4億美金B輪融資，預計10年推100項運用eRNA的產品上市。

RNA干擾技術，治療複雜致病機轉的商機可期 既然提到RNA技術，就不得不提著名的非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholicsteatohepatitis，NASH）治療領域。

根據統計數據，全球共有4.44億NASH患者，甚至訂定6月10日為國際非酒精性脂肪肝炎日（NASHDay），可見其影響人類健康甚鉅。

近期，揚森（JanssenPharmaceuticals,Inc.，Janssen）與葛蘭素史克（GlaxoSmithKline，GSK）兩大藥廠宣布投入針對NASH的RNA干擾（RNAinterference，RNAi）研發治療。

NASH通常為無症狀，或僅出現非典型NASH症狀，因此難以診斷。

自1980年首個病例被提出後，NASH 治療藥物就持續發展，全球市場預估到了2027年將達到540億美元，開發重點為逆轉NASH並停止或逆轉肝臟纖維化，許多藥廠也相繼投入以因應NASH未被滿足的醫療需求，不過皆陸續宣告失敗，目前並未有經完全核准的治療藥物上市。

目前僅百靈佳殷格翰(BoehringerIngelheim)的GLP-1／胰高血糖素雙重促效劑（GLP-1/glucagondualagonist，BI456906）與歌禮製藥(AscletisPharmaInc)的ASC42(FXR激動劑)，獲得美國FDA快速審查（FastTrackDesignation)的資格。

接下來，基因線上也將介紹基因編輯、細胞療法2項精彩可期生物技術，以及彙整年度IPO、M&A，與讀者回顧2021年國際生醫重要進展，請持續鎖定關注！ 延伸閱讀：新興科技「mRNA疫苗」對付新冠病毒，能成為癌症治療的新星？ ©www.geneonline.news.Allrightsreserved.基因線上版權所有未經授權不得轉載。

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