速遞｜幹細胞療法3期臨床順利，克羅恩病患者將迎來福音

▎藥明康德/報導

日前，武田製藥(Takeda Pharmaceutical Company)和TiGenix公司聯合宣布在研藥物Cx601在治療克羅恩病(Crohn’s Disease)患者中複雜性肛瘺(Complex Perianal Fistulas)的3期臨床試驗中能夠維持患者症狀緩解超過52周。

Cx601是一種用於局部注射的同種異體(Allogeneic) 脂肪來源的幹細胞(Adipose-Derived Stem Cells, ASC)懸浮液。

克羅恩病是一種慢性的胃腸道炎症。

複雜性肛瘺是克羅恩症患者中可能出現的併發症。

它會造成患者肛門部位腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴重影響患者的生活質量。

目前對這種併發症的治療方法非常有限, 只有抗腫瘤壞死因子藥物在臨床試驗中顯示出一些效果。

TiGenix公司研發的Cx601是一種從人體脂肪組織中分離並且在體外培養增殖的ASC。

ASC細胞分泌的因子可以起到抑制炎症和調節免疫系統的作用，因而被認為可能成為治療複雜性肛瘺的新療法。

從人體脂肪組織中分離的ASC作為細胞療法來說有諸多優勢，其中包括：1. 容易獲取並且高產，脂肪組織可以很容易從吸脂手術中獲得，而且脂肪組織中有2％的細胞為ASC。

這個比例遠高於從骨髓組織中獲得類似細胞的比例(0.002%)。

2. 安全性高，ASC不表達天然殺傷細胞受體(Natural Killer Cell Receptor) 的配體，因此不會導致免疫排斥反應。

3.易於細胞增殖，ASC在體外培養時的增殖速度高於骨髓中提取的類似細胞，而且這些細胞更為穩定，不容易分化或者衰老。

在這項名為ADMIRE-CD的隨機雙盲並且包括安慰劑對照組的臨床3期試驗中，患者在接受標準療法的同時接受一次局部Cx601或者安慰劑注射。

在接受注射後第52周，Cx601組患者的症狀緩解率顯著高於對照組 (59.2%比41.6%)。

而由於注射造成的副作用在兩組患者中非常相似(Cx601組: 20.4%; 對照組：26.5%)。

TiGenix公司有著多個ASC在研產品（圖片來源：TiGenix）

TiGenix公司已經於去年向歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，EMA)遞交了Cx601的營銷授權申請(Marketing Authorization Application)，EMA 預計在今年將做出決定。

在美國，TiGenix公司計劃向FDA申請快速通道認定，為在美國註冊而進行的全球性關鍵臨床3期試驗將於今年開始。

參考資料：

[1] Takeda and TiGenix Report New Data Highlighting Maintenance of Long-Term Remission of Complex Perianal Fistulas in Crohn’s Disease Patients with Cx601

[2] TiGenix官網

[3] Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn's disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial